Therapie van de toekomst

Ons lichaam is opgebouwd uit een zeer groot aantal cellen. Cellen zijn vanuit erfelijk oogpunt gezien zelfstandige eenheden. Iedere cel bevat de volledige genetische informatie die noodzakelijk is voor het ontwikkelen, in stand houden en voortplanten van een individu.

Als een cel niet goed werkt, kan er een genetische oorzaak zijn. Dit is bijvoorbeeld het geval bij aangeboren ziekten, die worden veroorzaakt door beschadigingen aan de drager van de erfelijke eigenschappen, het DNA (desoxyribonucleïnezuur). Op het DNA liggen honderdduizenden genen.

Door een fout in één of meerdere genen kunnen erfelijke aandoeningen worden veroorzaakt. Het gericht ingrijpen in het DNA van patiëntencellen biedt veel nieuwe mogelijkheden voor preventie en behandeling van diverse ziekten. Aan defecte genen kan bijvoorbeeld een correcte versie worden toegevoegd. In de toekomst kunnen deze defecte genen wellicht worden gerepareerd, door middel van zogenoemde gentherapie. Tot op heden is er echter slechts één patiënt, Ashanti de Silva, dankzij gentherapie genezen. Het zal waarschijnlijk nog veel inspanning vergen en veel tijd kosten voordat gentherapie algemeen wordt toegepast.